Articles

kontakt

‒ klinisk fase 3 ‒forsøg med NeoCart opfyldte ikke det primære endepunkt for en statistisk signifikant forbedring af smerte og funktion i en dobbelt Tærskelresponsanalyse et år efter behandling sammenlignet med mikrofraktur‒
‒NeoCart viste statistisk signifikante og klinisk meningsfulde forbedringer af dobbelt Tærskelresponsanalyse seks måneder efter behandling og næsten alle smerte‒ og funktionsmålinger sammenlignet med mikrofraktur et og to år efter behandling –
– Data sammenlignet positivt med andre produkter på markedet eller i Vejledning fra U. S. Food and Drug Administration‒
– selskab til at diskutere planer for indsendelse af biologics licensansøgning med U. S. Food and Drug Administration ‒
‒ selskab til at være vært for konferenceopkald og Internetcast i dag kl 8:30 ET ‒

, Sept. 05, 2018 (globus NYHEDSLEDNING) — Histogenics Corporation (Histogenics): I udviklingen af genoprettende celleterapier, der kan tilbyde hurtig smertelindring og gendannet funktion, meddelte i dag, at dets kliniske fase 3-forsøg med NeoCart ikke opfyldte det primære endepunkt for en statistisk signifikant forbedring af smerte og funktion i en dobbelt tærskelresponderanalyse et år efter behandling sammenlignet med mikrofraktur. I den modificerede Intent to Treat-population (mITT) (som udelukker de patienter, der blev randomiseret, men ikke behandlet med NeoCart), 74.2% af NeoCart-patienterne udviste klinisk meningsfulde forbedringer i smerte og funktion sammenlignet med 62,0% af mikrofrakturpatienter efter et år (p=0,071). I denne mitt-population opnåede patienter behandlet med NeoCart imidlertid en statistisk signifikant forbedring i smerte og funktion (p=0,018) seks måneder efter behandling sammenlignet med patienter behandlet med mikrofraktur. Både NeoCart og mikrofraktur blev godt tolereret og udviste stærke sikkerhedsprofiler.

“baseret på totaliteten af de data, der genereres i det kliniske fase 3-forsøg, fortsætter vi med at tro på Neocarts potentiale som en behandling af knæbruskskader. Da vi designede vores kliniske fase 3-forsøg i 2009, satte vi en meget høj klinisk bar for NeoCart og savnede snævert at ramme forsøgets primære endepunkt med statistisk signifikans af kun to mikrofraktur-respondenter ud af de 249 patienter, der deltog i forsøget. Mens neocart-behandlingsgruppen udviste et svar så tidligt som tre måneder efter behandlingen, der fortsatte gennem to år, mikrofrakturresponsfrekvensen var bedre end forventet, hvilket påvirkede statistikken. Vi opmuntres af resultaterne og mener, at vi har et meningsfuldt differentieret produkt, der, hvis det godkendes, kan konkurrere effektivt og give læger og patienter en gavnlig behandlingsmulighed, der kan vokse markedet,” sagde Adam Gridley, Præsident og Administrerende Direktør for Histogenics. “Vi fortsætter med at analysere dataene og er i færd med at planlægge et møde med FDA for at diskutere resultaterne og forberede os på en potentiel indsendelse af en biologics-licensansøgning til NeoCart. Vi ønsker at anerkende og takke de patienter og efterforskere, der deltog i forsøget og delte deres positive erfaringer med NeoCart,” sagde Mr. Gridley.

det kliniske Neocart-fase 3-forsøg antages at være det største og første prospektivt designede, randomiserede kliniske forsøg i Nordamerika, der evaluerer sikkerheden og effekten af en genoprettende celleterapi til behandling af knæbruskskader. Det menes også at være det eneste forsøg med et endepunkt med dobbelt tærskelresponderanalyse. Som en del af den prospektive dataanalyse indsamlede Histogenics en række patientrapporterede slutpunkter, herunder alle målinger af knæskade og Osteoarthritis Outcomes Score (KOOS) og international Knee Documentation Committee (IKDC) score, som er validerede, patientcentrerede vurderinger af smerte og funktion, der ofte bruges i aktuelle kliniske forsøg med bruskterapier. På alle undtagen en af disse foranstaltninger, hvoraf to anvendes som primære endepunkter i igangværende kliniske forsøg af tredjeparter i USA. for andre terapier viste NeoCart statistisk signifikant overlegenhed versus mikrofraktur efter et og to år.

det kliniske fase 3-forsøg er den første undersøgelse, der er prospektivt tilmeldt i overensstemmelse med den nuværende US Food and Drug Administration (FDA) vejledning, som giver mulighed for anvendelse af mikrofraktur som en komparatorbehandling i forsøg til reparation af knæbruskskader. Den offentliggjorte FDA-vejledning opfordrer også specifikt til en undersøgelsespopulation, der, i betragtning af de kliniske begrænsninger og variable resultater af mikrofraktur, vi mener giver mere gunstige resultater end det, der typisk ses i mikrofraktur i både litteraturen og en virkelig verden.

“vi er tilfredse med den samlede præstation af NeoCart i dette kliniske fase 3-forsøg, og dataene bekræfter den feedback, vi har modtaget fra flere af de efterforskere, der deltog i forsøget. Vigtigst var det, at patienter, der blev behandlet med NeoCart, udviste en tidlig og vedvarende bedring efter smerter og vendte tilbage til funktion, der var klinisk meningsfuld. Dataene fra dette forsøg er også i overensstemmelse med resultater set i tidligere kliniske forsøg med NeoCart såvel som de biomekaniske data genereret som en del af vores samarbejde med Cornell University,” sagde Lynne Kelley, MD, Chief Medical Officer for Histogenics. “Mens vi fortsætter med at analysere dataene, har vi allerede set en række vigtige resultater, herunder en statistisk signifikant forbedring af NeoCart sammenlignet med mikrofraktur i læsionsstørrelser på mere end 2 cm og patienter med højere kropsmasseindeks. Vi tror, at resultater som disse vil være en vigtig del af vores planlagte drøftelser med FDA såvel som med klinikere, hvis NeoCart er godkendt,” fortsatte Dr. Kelley.

der udføres cirka 1,2 millioner artroskopiske procedurer hvert år til behandling af knæbruskdefekter i USA., hvor mindre end halvdelen af kvalificerede patienter i øjeblikket vælger at modtage behandling. Baseret på de data, der er genereret til dato, kan NeoCart tilbyde mange af disse patienter et sikkert og effektivt alternativ, underlagt FDA-godkendelse.

“som læge, der behandler patienter med knæbruskskader, er jeg meget opmærksom på begrænsningerne i de nuværende behandlingsmetoder for denne almindelige og undervurderede tilstand,” sagde David C. Flanigan, MD lektor, Institut for Ortopædi, direktør, brusk restaurering Program ved Ohio State University og en højt indskrivende efterforsker i fase 3 klinisk forsøg. “Smerter og funktionstab forbundet med ukorrigerede knæbrusklæsioner kan markant begrænse disse patienters evne til at opretholde deres daglige rutiner og fører ofte til andre mere alvorlige comorbiditeter over tid. Den hurtige bedring for patienter, der modtog dette bruskvævsimplantat sammenlignet med dem, der gennemgik mikrofraktur, indikerer, at implantater, såsom NeoCart, kan være et attraktivt alternativ for patienter, der søger en bedre livskvalitet og hurtigere tilbagevenden til funktion,” fortsatte Dr. Flanigan.

det primære endepunkt for det kliniske fase 3-forsøg var en dual-threshold responder-analyse, der målte forbedringen i Koos-smerte og IKDC-funktionsscore for hver patient behandlet med NeoCart sammenlignet med dem, der blev behandlet med mikrofraktur et år efter behandlingstidspunktet. Dual-threshold responders blev defineret som patienter, der i forhold til deres baseline målinger havde mindst en 12-punkts forbedring i Koos pain sub-score vurdering og en 20-punkts forbedring i IKDC subjektiv vurdering. Forsøget evaluerede også yderligere smerter, livskvalitet og funktionsresultater ved hjælp af alle fem målinger af KOOS-underskalaer, herunder sport og rekreation. Ændringen fra baseline og den relative ændring mellem neocart-og mikrofrakturarmene blev også målt på et år, hvilket står i kontrast til kliniske forsøg med andre produkter, enten på markedet eller under udvikling, der målte disse ændringer efter to år. Effekt og sikkerhed vil fortsat blive fulgt op til tre år, og Histogenics forventer yderligere at spore patienter til fremtidige planlagte analyser, herunder patienter fra tidligere kliniske forsøg, der fik en NeoCart-behandling.

demografien for begge undersøgelsesarme var ens og repræsenterer en patientpopulation, der var beregnet til at sikre, at mikrofraktur ville reagere positivt, inklusive patienter med en gennemsnitlig alder på cirka 39 år og et kropsmasseindeks (BMI) på cirka 27. Desuden var den gennemsnitlige læsionsstørrelse 2,1 cm i NeoCart-armen og 1,8 cm i mikrofrakturarmen. Der var ingen andre signifikante forskelle mellem behandlingsarmene.

resultaterne med hensyn til det primære endepunkt (dual threshold responder-analyse et år efter behandling) er opsummeret nedenfor:

NeoCart Microfracture
Positive
Responders
Responder
Rate
Positive
Responders
Responder
Rate
Difference
ITT 121/170 71.2% 49/79 62.0% 9.2 p=0.1877
mITT 121/163 74.2% 49/79 62.0% 12.2 P=0.0714
som behandlet 120/162 74.1% 50/80 62.5% 11.6 p=0.0735
pr. protokol 118/155 76.1% 43/65 66.2% 10.0 p=0.1362

vigtige yderligere fund fra det kliniske forsøg inkluderer:

NeoCart viste statistisk signifikante forbedringer i smerte og funktion både et og to år efter behandling målt ved ændringer i KOOS-og IKDC-score.

KOOS pain score (Mitt Population)
ændring fra Baseline
(NeoCart Baseline = 54,0; mikrofraktur Baseline = 52.4)
NeoCart mikrofraktur
besøg N middel N middel P-værdi
3-måneder 160 24.1 75 22.4 0.0487*
6-måneder 157 28.6 75 27.0 0.0819
1-år 158 31.4 72 28.7 0.0239*
2-år 87 32.2 34 28.9 0.0080*
3-år 39 34.3 16 30.7 0.1071
* statistisk signifikant
IKDC subjektive knæ eksamen score (Mitt befolkning)
ændring fra Baseline
(NeoCart Baseline = 40,3; mikrofraktur Baseline = 40.0)
NeoCart mikrofraktur
besøg N middel N middel P-værdi
3-måneder 159 13.7 76 14.5 0.9686
6-måneder 156 24.4 74 22.4 0.1572
1-år 158 33.1 71 28.3 0.0126*
2-år 87 35.3 34 30.2 0.0366*
3-år 38 39.9 16 32.6 0.2691
* statistisk signifikant

NeoCart, den mest avancerede terapi fra Histogenics restorative cell therapy platform, er funktionel brusk, der kombinerer gennembrud inden for bioteknologi, biomaterialer og cellebehandling for at forbedre den autologe bruskreparationsproces. NeoCart, som er en af de mest strengt studerede genoprettende celleterapier til ortopædisk brug, fusionerer en patients egne celler med et befæstet tredimensionelt stillads designet til at fremskynde heling og reducere smerter. Neocarts evne til at fungere som brusk på behandlingstidspunktet kan gøre det muligt for patienter at vende tilbage til arbejde og daglige aktiviteter hurtigere end i øjeblikket tilgængelige behandlingsmuligheder såsom mikrofraktur.

Histogenics er i færd med at anmode om et møde med FDA for at diskutere dataene og en potentiel bla-indsendelse. Derudover har Histogenics til hensigt at præsentere de komplette undersøgelsesresultater på kommende medicinske konferencer og vil søge at få dataene offentliggjort i en eller flere fagfællebedømte tidsskrifter.

konferenceopkald og information

Histogenics management er vært for et konferenceopkald onsdag den 5.September 2018 kl 8:30 EDT. En Spørgsmål-og-Svar-session følger Histogenics ‘ bemærkninger. For at deltage i live-opkaldet skal du ringe (877) 930-8064 (indenlandsk) eller (253) 336-8040 (international) og give konference-ID 8764946 fem til ti minutter før opkaldets start.

for at få adgang til en live lydudsendelse af præsentationen på siden “Investor Relations” på Histogenics hjemmeside, klik her. En gentagelse af udsendelsen vil blive arkiveret på Histogenics ‘ hjemmeside i cirka 60 dage efter præsentationen.

Om Histogenics Corporation

Histogenics: Er førende inden for udvikling af genoprettende celleterapier, der kan tilbyde hurtig smertelindring og genoprettet funktion. Histogenics ‘ ledende undersøgelsesprodukt, NeoCart, er designet til at genopbygge en patients eget knæbrusk til behandling af smerter ved kilden og potentielt forhindre en patients progression til slidgigt. NeoCart er en af de mest strengt studerede genoprettende celleterapier til ortopædisk brug. NeoCart er designet til at udføre som artikulær hyalinbrusk på behandlingstidspunktet og kan som et resultat give patienter hurtigere smertelindring og hurtigere bedring sammenlignet med den nuværende plejestandard. Histogenics ‘ teknologiplatform har potentialet til at blive brugt til en bred vifte af yderligere genoprettende celleterapiindikationer. For mere information om Histogenics og NeoCart, besøg venligst www.histogenics.com.

fremadrettede udsagn

forskellige udsagn i denne udgivelse er “fremadrettede udsagn” i henhold til værdipapirlovgivningen. Ord som, men ikke begrænset til, “forudse”, “tro”, “kan”, “kunne”, “forvente”, “skøn”, “design”, “mål”, “har til hensigt”, “kan”, “måske”, “mål”, “plan”, “forudsige”, “projekt”, “mål”, “sandsynligt”, “skulle”, “vilje” og “ville” eller det negative af disse udtryk og lignende udtryk eller ord, identificere fremadrettede udsagn. Fremadrettede udsagn er baseret på aktuelle forventninger, der involverer risici, ændringer i omstændigheder, antagelser og usikkerheder.

vigtige faktorer, der kan få de faktiske resultater til at afvige væsentligt fra dem, der afspejles i Histogenics’ fremadrettede udsagn, inkluderer blandt andet: Neocarts potentiale som en behandling af knæbruskskader; forventninger til timingen og succesen af diskussioner med FDA vedrørende indsendelse af en biologics licensansøgning til NeoCart; timingen, tilknyttede udgifter og evnen til at opnå og opretholde lovgivningsmæssig godkendelse af NeoCart eller eventuelle produktkandidater og mærkning for godkendte produkter; markedsstørrelsen og den potentielle patientpopulation på markeder, hvor Histogenics’ og dets partnere forventer at konkurrere; opdaterede eller raffinerede data baseret på Histogenics ‘fortsatte gennemgang og kvalitetskontrolanalyse af kliniske data; omfang, fremskridt, timing, udvidelse og omkostninger ved udvikling og kommercialisering af Histogenics’ produktkandidater; evnen til at opnå og opretholde lovgivningsmæssig godkendelse med hensyn til sammenligneligheden af kritiske neocart-råmaterialer efter dets teknologioverførsel og overgang til produktionssted Histogenics ‘ forventninger til dets udgifter og indtægter; Histogenics ‘evne til at opnå yderligere gæld eller egenkapital og andre faktorer, der er beskrevet i afsnittene” risikofaktorer “og” ledelsens diskussion og analyse af den økonomiske situation og resultater af operationer “i Histogenics’ årsrapport om formular 10-K for året, der sluttede 31. December 2017, og kvartalsrapport om formular 10-K for kvartalet, der sluttede 30. juni 2018, som er registreret hos SEC og tilgængelig på SEC ‘ s hjemmeside på www.sec.gov. Ud over de risici, der er beskrevet ovenfor, og i Histogenics’ årsrapport om formular 10-K og kvartalsrapporter om formular 10-K, aktuelle rapporter om formular 8-K og andre arkiveringer med SEC, kan andre ukendte eller uforudsigelige faktorer også påvirke Histogenics resultater.

der kan ikke være nogen sikkerhed for, at de faktiske resultater eller udviklinger, der forventes af Histogenics, vil blive realiseret eller, selvom det er væsentligt realiseret, at de vil have de forventede konsekvenser for eller virkninger på Histogenics. Derfor kan der ikke gives sikkerhed for, at de resultater, der er angivet i sådanne fremadrettede udsagn og estimater, vil blive opnået.

alle skriftlige og mundtlige fremadrettede udsagn, der kan henføres til Histogenics eller enhver person, der handler på dets vegne, er udtrykkeligt kvalificeret i deres helhed af de advarselserklæringer, der er indeholdt eller henvist til heri. Histogenics advarer investorer om ikke at stole for stærkt på de fremadrettede udsagn, som Histogenics fremsætter, eller som fremsættes på dets vegne. Oplysningerne i denne udgivelse leveres kun fra datoen for denne udgivelse, og Histogenics påtager sig ingen forpligtelse og afviser specifikt enhver forpligtelse til at opdatere eller revidere offentligt fremadrettede udsagn, hvad enten det er som et resultat af ny information, fremtidige begivenheder eller på anden måde.


Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret.