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‒ El Ensayo Clínico de Fase 3 de NeoCart No Cumplió Con el Objetivo Principal de una Mejora Estadísticamente Significativa en el Dolor y la Función en un Análisis de Respondedores de Doble Umbral Un Año Después del Tratamiento en Comparación con la Microfractura ‒
‒ NeoCart Demostró Mejoras Estadísticamente Significativas y Clínicamente Significativas en el Análisis de Respondedores de Doble Umbral Seis Meses Después del Tratamiento y Casi Todas las Medidas de Dolor y Función En Comparación con la Microfractura Uno y Dos Años Después del Tratamiento ‒
‒ Los Datos Comparados Favorablemente con el Mercado o en Desarrollo de Acuerdo con la Guía de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ‒
‒ Compañía para discutir los Planes para la Presentación de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ‒
‒ Compañía para organizar una Conferencia Telefónica y Transmisión por Internet Hoy a las 8:30 a.m. ET ‒

WALTHAM, Mass., Sept. 05 ,2018 (GLOBE NEWSWIRE) Hist Histogenics Corporation (Histogenics) (Nasdaq: HSGX), líder en el desarrollo de terapias celulares restauradoras que pueden ofrecer alivio del dolor de inicio rápido y función restaurada, anunció hoy que su ensayo clínico de fase 3 de NeoCart no cumplió con el objetivo principal de una mejora estadísticamente significativa en el dolor y la función en un análisis de respuesta de doble umbral un año después del tratamiento en comparación con la microfractura. En la población con intención de tratar modificada (mITT) (que excluye a los pacientes aleatorizados pero no tratados con NeoCart), 74.el 2% de los pacientes con NeoCart mostraron mejoras clínicamente significativas en el dolor y la función en comparación con el 62,0% de los pacientes con microfracturas al año (p=0,071). Sin embargo, en esta población de mITT, los pacientes tratados con NeoCart lograron una mejoría estadísticamente significativa en el dolor y la función (p=0,018) seis meses después del tratamiento en comparación con los pacientes tratados con microfractura. Tanto el NeoCart como la microfractura fueron bien tolerados y exhibieron fuertes perfiles de seguridad.

» Basándonos en la totalidad de los datos generados en el ensayo clínico de Fase 3, seguimos creyendo en el potencial de NeoCart como tratamiento para el daño del cartílago de rodilla. Cuando diseñamos nuestro ensayo clínico de fase 3 en 2009, establecimos un nivel clínico muy alto para NeoCart y solo dos respondedores de microfracturas de los 249 pacientes que participaron en el ensayo no alcanzaron el objetivo principal del ensayo con significación estadística. Si bien el grupo de tratamiento con NeoCart mostró una respuesta tan pronto como tres meses después del tratamiento que continuó durante dos años, la tasa de respuesta a la microfractura fue mejor de lo esperado, lo que afectó las estadísticas. Nos alientan los resultados y creemos que tenemos un producto significativamente diferenciado que, si se aprueba, puede competir de manera efectiva y proporcionar a médicos y pacientes una opción de tratamiento beneficiosa que puede hacer crecer el mercado», dijo Adam Gridley, Presidente y Director Ejecutivo de Histogenics. «Continuamos analizando los datos y estamos en el proceso de programar una reunión con la FDA para discutir los resultados y prepararnos para una posible presentación de una solicitud de licencia de productos biológicos para NeoCart. Deseamos reconocer y agradecer a los pacientes e investigadores que participaron en el ensayo y compartieron sus experiencias positivas con NeoCart», declaró el Sr. Gridley.

Se cree que el ensayo clínico de fase 3 de NeoCart es el mayor y el primer ensayo clínico aleatorizado diseñado prospectivamente en América del Norte que evalúa la seguridad y eficacia de una terapia celular restauradora para tratar el daño del cartílago de rodilla. También se cree que es el único ensayo con un criterio de valoración de respuesta de doble umbral. Como parte del análisis prospectivo de datos, la Histogenia recopiló una variedad de variables de resultado notificadas por los pacientes, incluidas todas las medidas de la Puntuación de Resultados de Lesiones de Rodilla y Osteoartritis (KOOS) y la puntuación del Comité Internacional de Documentación de Rodilla (IKDC), que son evaluaciones validadas centradas en el paciente del dolor y la función que se utilizan comúnmente en los ensayos clínicos actuales de terapias de cartílago. En todas menos una de estas medidas, dos de las cuales están siendo utilizadas como criterios de valoración primarios en ensayos clínicos en curso por terceros en los Estados Unidos. para otras terapias, NeoCart demostró superioridad estadísticamente significativa versus microfractura a uno y dos años.

El ensayo clínico de fase 3 es el primer estudio inscrito prospectivamente de acuerdo con las directrices actuales de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), que prevé el uso de microfracturas como tratamiento de comparación en ensayos para reparar el daño al cartílago de la rodilla. La guía publicada por la FDA también requiere específicamente una población de estudio que, dadas las limitaciones clínicas y los resultados variables de la microfractura, creemos que proporciona resultados más favorables que los que se ven típicamente en la microfractura, tanto en la literatura como en un entorno del mundo real.

» Estamos satisfechos con el rendimiento general de NeoCart en este ensayo clínico de fase 3 y los datos confirman los comentarios que hemos recibido de varios de los investigadores que participaron en el ensayo. Lo que es más importante, los pacientes tratados con NeoCart mostraron una recuperación temprana y sostenida del dolor y un retorno a la función clínicamente significativo. Los datos de este ensayo también son consistentes con los resultados observados en ensayos clínicos previos de NeoCart, así como con los datos biomecánicos generados como parte de nuestra colaboración con la Universidad de Cornell», dijo la Dra. Lynne Kelley, Directora Médica de Histogenia. «Si bien continuamos analizando los datos, ya hemos visto una serie de resultados importantes, incluida una mejora estadísticamente significativa de NeoCart en comparación con la microfractura en tamaños de lesión mayores de 2 cm y pacientes con un índice de masa corporal más alto. Creemos que resultados como estos serán una parte importante de nuestras conversaciones planificadas con la FDA, así como con los médicos si se aprueba NeoCart», continuó el Dr. Kelley.

Se realizan aproximadamente 1,2 millones de procedimientos artroscópicos cada año para tratar defectos de cartílago de rodilla en los Estados Unidos., con menos de la mitad de los pacientes elegibles que actualmente eligen recibir tratamiento. Según los datos generados hasta la fecha, NeoCart puede ofrecer a muchos de estos pacientes una alternativa segura y efectiva, sujeta a la aprobación de la FDA.

» Como médico que trata a pacientes con daño en el cartílago de la rodilla, soy muy consciente de las limitaciones de los enfoques de tratamiento actuales para esta afección común y desatendida», dijo David C. Flanigan, MD, Profesor Asociado, Departamento de Ortopedia, Director del Programa de Restauración de Cartílagos en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio, e investigador de alta matrícula en el ensayo clínico de Fase 3. «El dolor y la pérdida de función asociados con lesiones de cartílago de rodilla no corregidas pueden limitar significativamente la capacidad de estos pacientes para mantener sus rutinas diarias y, a menudo, conducen a otras comorbilidades más graves con el tiempo. La rápida recuperación de los pacientes que recibieron este implante de tejido de cartílago en comparación con los que se sometieron a microfracturas indica que los implantes, como el NeoCart, pueden ser una alternativa atractiva para los pacientes que buscan una mejor calidad de vida y un retorno más rápido a la función», continuó el Dr. Flanigan.

La variable principal del ensayo clínico de fase 3 fue un análisis de respuesta de doble umbral que midió la mejoría en las puntuaciones de dolor KOOS y función IKDC para cada paciente tratado con NeoCart en comparación con los tratados con microfractura un año después del tratamiento. Los respondedores de doble umbral se definieron como pacientes que, en relación con sus mediciones basales, presentaban al menos una mejoría de 12 puntos en la evaluación de la subescala de dolor KOOS y una mejoría de 20 puntos en la evaluación subjetiva IKDC. El ensayo también evaluó el dolor adicional, la calidad de vida y los resultados funcionales utilizando las cinco medidas de las subescalas KOOS, incluidos los deportes y la Recreación. El cambio desde el inicio y el cambio relativo entre los brazos de NeoCart y microfractura también se midió a un año, lo que contrasta con los ensayos clínicos de otros productos, ya sea en el mercado o en desarrollo, que midieron estos cambios a dos años. Se seguirá haciendo un seguimiento de la eficacia y la seguridad durante tres años, y Histogenics espera seguir el seguimiento de los pacientes para futuros análisis planificados, incluidos los pacientes de ensayos clínicos anteriores que recibieron un tratamiento con NeoCart.

Los datos demográficos de ambos grupos de estudio fueron similares y representan una población de pacientes con el objetivo de garantizar que la microfractura respondiera favorablemente, incluidos pacientes con una edad media de aproximadamente 39 años y un Índice de Masa Corporal (IMC) de aproximadamente 27. Además, el tamaño medio de la lesión fue de 2,1 cm en el grupo de NeoCart y de 1,8 cm en el grupo de microfracturas. No hubo otras diferencias significativas entre los grupos de tratamiento.

Los resultados con respecto a la variable principal (análisis de respondedores de doble umbral un año después del tratamiento) se resumen a continuación:

NeoCart Microfracture
Positive
Responders
Responder
Rate
Positive
Responders
Responder
Rate
Difference
ITT 121/170 71.2% 49/79 62.0% 9.2 p=0.1877
mITT 121/163 74.2% 49/79 62.0% 12.2 P=0.0714
Como Tratados 120/162 74.1% 50/80 62.5% 11.6 p=0.0735
Por Protocolo 118/155 76.1% 43/65 66.2% 10.0 p=0.1362

Clave hallazgos adicionales de los ensayos clínicos incluyen:

NeoCart demostró mejorías estadísticamente significativas en el dolor y la función uno y dos años después del tratamiento, medidas mediante cambios en las puntuaciones KOOS e IKDC.

Puntuación de dolor KOOS (Población mITT)
Cambio con respecto al valor basal
(NeoCart Basal = 54,0; Microfractura basal = 52.4)
NeoCart Microfractura
Visita N Media N Media P-Valor
3-meses 160 24.1 75 22.4 0.0487*
6-meses 157 28.6 75 27.0 0.0819
1-año 158 31.4 72 28.7 0.0239*
2-años 87 32.2 34 28.9 0.0080*
3-años 39 34.3 16 30.7 0.1071
* Estadísticamente significativa
IKDC subjetiva de la rodilla puntuación del examen (mITT Población)
Cambio de línea de base
(NeoCart línea de base = 40.3; Microfracturas de línea de base = 40.0)
NeoCart Microfractura
Visita N Media N Media P-Valor
3-meses 159 13.7 76 14.5 0.9686
6-meses 156 24.4 74 22.4 0.1572
1-año 158 33.1 71 28.3 0.0126*
2-años 87 35.3 34 30.2 0.0366*
3-años 38 39.9 16 32.6 0.2691
* Estadísticamente significativo

NeoCart, la terapia más avanzada de la plataforma de terapia celular restauradora histogénica, es cartílago funcional que combina avances en bioingeniería, biomateriales y procesamiento celular para mejorar el proceso de reparación del cartílago autólogo. NeoCart, que es una de las terapias celulares restauradoras más rigurosamente estudiadas para uso ortopédico, combina las propias células del paciente con un armazón tridimensional fortificado diseñado para acelerar la curación y reducir el dolor. La capacidad de NeoCart para funcionar como cartílago en el momento del tratamiento puede permitir a los pacientes regresar al trabajo y a las actividades diarias más rápidamente que las opciones de tratamiento disponibles actualmente, como la microfractura.

Histogenics está en proceso de solicitar una reunión con la FDA para discutir los datos y una posible presentación de BLA. Además, Histogenics tiene la intención de presentar los resultados completos del estudio en próximas conferencias médicas y buscará que los datos se publiquen en una o más revistas revisadas por pares.

Información de Teleconferencia e transmisión web

Histogenics management organizará una teleconferencia el miércoles 5 de septiembre de 2018 a las 8:30 a.m. EDT. Una sesión de preguntas y respuestas seguirá a los comentarios de Histogenia. Para participar en la llamada en vivo, marque (877) 930-8064 (nacional) o (253) 336-8040 (internacional) y proporcione el número de identificación de la conferencia 8764946 de cinco a diez minutos antes del inicio de la llamada.

Para acceder a un webcast de audio en vivo de la presentación en la página «Relaciones con Inversores» del sitio web de Histogenics, haga clic aquí. Una repetición del webcast se archivará en el sitio web de Histogenics durante aproximadamente 60 días después de la presentación.

Acerca de Histogenics Corporation

Histogenics (Nasdaq: HSGX) es líder en el desarrollo de terapias celulares restauradoras que pueden ofrecer alivio del dolor de inicio rápido y restauración de la función. El producto de investigación principal de Histogenics, NeoCart, está diseñado para reconstruir el cartílago de la rodilla del propio paciente para tratar el dolor en el origen y potencialmente prevenir la progresión de un paciente a osteoartritis. NeoCart es una de las terapias celulares restauradoras más rigurosamente estudiadas para uso ortopédico. NeoCart está diseñado para funcionar como cartílago hialino articular en el momento del tratamiento, y como resultado, puede proporcionar a los pacientes un alivio del dolor más rápido y una recuperación acelerada en comparación con el estándar actual de atención. La plataforma tecnológica de Histogenics tiene el potencial de ser utilizada para una amplia gama de indicaciones adicionales de terapia celular restauradora. Para obtener más información sobre Histogenia y NeoCart, visite www.histogenics.com.

Declaraciones a futuro

Varias declaraciones en este comunicado son «declaraciones a futuro» según las leyes de valores. Palabras como, entre otras, «anticipar», «creer», «puede», «podría», «esperar», «estimar», «diseñar», «objetivo», «intentar», «puede», «podría», «objetivo», «planificar», «predecir», «proyectar», «objetivo», «probable», «debería», «voluntad» y «haría», o el negativo de estos términos y expresiones o palabras similares, identifican declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas se basan en expectativas actuales que implican riesgos, cambios en las circunstancias, suposiciones e incertidumbres.

Los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en las declaraciones prospectivas de Histogenics incluyen, entre otros: el potencial de NeoCart como tratamiento para el daño del cartílago de la rodilla; las expectativas con respecto al momento y el éxito de las conversaciones con la FDA sobre la presentación de una solicitud de licencia de productos biológicos para NeoCart; el momento, los gastos asociados y la capacidad de obtener y mantener la aprobación regulatoria de NeoCart o de cualquier producto candidato, y el etiquetado de cualquier producto aprobado; el tamaño del mercado y la población potencial de pacientes en mercados donde Histogenics y sus socios esperan competir; datos actualizados o refinados basados en la revisión continua de Histogenics y el análisis de control de calidad de los datos clínicos; el alcance, el progreso, el momento, la expansión y los costos de desarrollar y comercializar productos candidatos de Histogenics; la capacidad de obtener y mantener la aprobación regulatoria con respecto a la comparabilidad de las materias primas críticas de NeoCart después de su transferencia de tecnología y transición de ubicación de fabricación; expectativas de Histogenics con respecto a sus gastos e ingresos; La capacidad de Histogenics de obtener deuda adicional o capital social y otros factores que se describen en las secciones «Factores de Riesgo» y «Discusión y Análisis de la Situación Financiera y los Resultados de las Operaciones de la Administración» del Informe Anual de Histogenics en el Formulario 10-K para el año terminado el 31 de diciembre de 2017 y el Informe Trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre terminado el 30 de junio de 2018, que están archivados en la SEC y disponibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov. Además de los riesgos descritos anteriormente y en el Informe Anual de Histogenia en el Formulario 10-K y los Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q, los Informes actuales en el Formulario 8-K y otros documentos presentados a la SEC, otros factores desconocidos o impredecibles también podrían afectar los resultados de Histogenia.

No puede haber garantía de que los resultados o desarrollos reales anticipados por la Histogenia se realizarán o, incluso si se realizan sustancialmente, que tendrán las consecuencias esperadas o los efectos sobre la Histogenia. Por lo tanto, no se puede garantizar que se logren los resultados indicados en dichas declaraciones y estimaciones prospectivas.

Todas las declaraciones anticipadas escritas y verbales atribuibles a Histogenics o a cualquier persona que actúe en su nombre están expresamente calificadas en su totalidad por las declaraciones de advertencia contenidas o a las que se hace referencia en este documento. Histogenics advierte a los inversores que no confíen demasiado en las declaraciones prospectivas que Histogenics hace o que se hacen en su nombre. La información en este comunicado se proporciona solo a partir de la fecha de este comunicado, e Histogenics no asume ninguna obligación, y específicamente declina cualquier obligación, de actualizar o revisar públicamente cualquier declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros.


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