Articles

Contact

‒ vaiheen 3 kliininen Neocart ‒tutkimus ei täyttänyt ensisijaista päätetapahtumaa: tilastollisesti merkitsevää kivun ja toimintakyvyn paranemista Kaksikynnysvasteanalyysissä vuoden kuluttua hoidosta verrattuna Mikromurtumaan‒
‒NeoCart osoitti tilastollisesti merkitsevää ja kliinisesti merkittävää paranemista Kaksikynnysvasteanalyysissä kuusi kuukautta hoidon jälkeen ja lähes kaikki kipu‒ ja Toimintakykymittarit verrattuna Mikromurtumaan yhden ja kahden vuoden kuluttua hoidosta –
– tietoja verrattuna suotuisasti muihin markkinoilla oleviin valmisteisiin tai Development Per Guidance from the U. S. Food and Drug Administration –
– Company to Discuss Plans for Submission of Biologics License Application with U. S. Food and Drug Administration –
– Company to hosting Conference Call and Webcast Today at 8: 30 at ‒

WALTHAM, Mass. Syyskuuta. 05, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Histogenics Corporation (Histogenics) (Nasdaq: HSGX), joka on johtava sellaisten korjaavien soluhoitojen kehittämisessä, jotka voivat tarjota nopeasti alkavaa kivunlievitystä ja palauttaa toimintakyvyn, ilmoitti tänään, että sen vaiheen 3 kliininen neocart-tutkimus ei täyttänyt ensisijaista päätetapahtumaa eli tilastollisesti merkitsevää kivun ja toimintakyvyn paranemista kahden kynnysarvon vasteanalyysissä vuoden kuluttua hoidosta verrattuna mikromurtumaan. Modified Intent to Treat (mITT) – ryhmässä (johon eivät sisälly ne potilaat, jotka satunnaistettiin mutta joita ei hoidettu NeoCart-Valmisteella) 74.2%: lla NeoCart-potilaista kipu ja toimintakyky paranivat kliinisesti merkitsevästi verrattuna 62, 0%: iin mikromurtumaa sairastavista potilaista vuoden kuluttua (p=0, 071). Tässä mITT-potilasryhmässä neocart-hoitoa saaneet potilaat saavuttivat kuitenkin tilastollisesti merkitsevän kivun ja toimintakyvyn paranemisen (p=0, 018) kuusi kuukautta hoidon jälkeen verrattuna mikromurtumaa saaneisiin potilaisiin. Sekä NeoCart että mikromurtuma olivat hyvin siedettyjä ja niillä oli vahvat turvallisuusprofiilit.

”vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa saatujen tietojen perusteella uskomme edelleen Neocartin mahdollisuuksiin polven rustovaurioiden hoitona. Kun suunnittelimme vaiheen 3 kliinistä tutkimusta vuonna 2009, asetimme neocartille erittäin korkean kliinisen rajan ja jäimme täpärästi osumatta tutkimuksen ensisijaiseen päätetapahtumaan, jolla oli tilastollinen merkitys, vain kahdella mikromurtumaan vastanneella potilaalla 249: stä tutkimukseen osallistuneesta potilaasta. Vaikka neocart-hoitoryhmässä havaittiin vaste jo kolmen kuukauden kuluttua kahden vuoden ajan jatkuneesta hoidosta, mikromurtumien vaste oli odotettua parempi, mikä vaikutti tilastoihin. Tulokset rohkaisevat meitä ja uskomme, että meillä on mielekkäästi eriytetty tuote, joka hyväksyttynä voi kilpailla tehokkaasti ja tarjota lääkäreille ja potilaille hyödyllisen hoitovaihtoehdon, joka voi kasvattaa markkinoita”, sanoi Histogenicsin toimitusjohtaja Adam Gridley. ”Jatkamme tietojen analysointia ja suunnittelemme parhaillaan tapaamista FDA: n kanssa keskustellaksemme tuloksista ja valmistautuaksemme mahdollisesti neocartin Biologics-lisenssihakemuksen jättämiseen. Haluamme antaa tunnustusta ja kiittää niitä potilaita ja tutkijoita, jotka osallistuivat tutkimukseen ja kertoivat positiivisista kokemuksistaan Neocartin kanssa, Gridley totesi.

Neocart-vaiheen 3 kliinistä tutkimusta pidetään laajimpana ja ensimmäisenä prospektiivisesti suunniteltuna satunnaistettuna kliinisenä tutkimuksena Pohjois-Amerikassa, jossa arvioidaan korjaavan soluhoidon turvallisuutta ja tehoa polven rustovaurioiden hoidossa. Sen uskotaan myös olevan ainoa tutkimus, jolla on kaksikynnysvasteanalyysin päätetapahtuma. Osana prospektiivista data-analyysiä Histogeniikka keräsi useita raportoituja potilaskohtaisia päätemuuttujia, mukaan lukien koos (all measures of the Knee Injury and nivelrikko Outcomes Score) ja International Knee Documentation Committee (IKDC) score (all measures of the Knee Documentation Committee), jotka ovat validoituja, potilaskeskeisiä kivun ja toimintakyvyn arviointeja, joita käytetään yleisesti nykyisissä rustohoitojen kliinisissä tutkimuksissa. Kaikissa paitsi yhdessä näistä toimenpiteistä, joista kahta käytetään ensisijaisina päätetapahtumina käynnissä olevissa kliinisissä tutkimuksissa, joita kolmannet osapuolet tekevät Yhdysvalloissa. muiden hoitojen osalta NeoCart-hoito osoittautui tilastollisesti merkitsevästi paremmaksi kuin mikromurtuma yhden ja kahden vuoden kohdalla.

vaiheen 3 kliininen tutkimus on ensimmäinen tutkimus, joka on otettu prospektiivisesti mukaan U. S. Food and Drug Administration (FDA) – ohjeistuksen mukaisesti. Julkaistussa FDA: n ohjeistuksessa vaaditaan myös erityisesti tutkimusväestöä, joka mikromurtuman kliinisten rajoitusten ja vaihtelevien tulosten vuoksi antaa mielestämme suotuisampia tuloksia kuin mitä mikromurtumassa tyypillisesti nähdään sekä kirjallisuudessa että reaalimaailmassa.

”olemme tyytyväisiä Neocartin kokonaissuoritukseen tässä vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa ja tiedot vahvistavat palautetta, jota olemme saaneet useilta tutkimukseen osallistuneilta tutkijoilta. Mikä tärkeintä, NeoCart-hoitoa saaneilla potilailla todettiin varhainen ja pitkäkestoinen kipuparannus ja kliinisesti merkittävä toimintakyvyn palautuminen. Tämän tutkimuksen tiedot ovat myös yhdenmukaisia Neocartin aikaisempien kliinisten tutkimusten tulosten kanssa sekä biomekaanisten tietojen kanssa, jotka on tuotettu osana yhteistyötämme Cornellin yliopiston kanssa”, sanoo Lynne Kelley, MD, Histogeniikan ylilääkäri. ”Jatkaessamme tietojen analysointia olemme jo nähneet useita tärkeitä tuloksia, mukaan lukien tilastollisesti merkitsevä paraneminen neocartissa verrattuna yli 2 cm: n kokoisten leesioiden mikromurtumiin ja potilaisiin, joilla on korkeampi painoindeksi. Uskomme, että tällaiset tulokset ovat tärkeä osa suunniteltuja keskustelujamme FDA: n ja lääkäreiden kanssa, jos NeoCart hyväksytään”, jatkoi Tri Kelley.

Yhdysvalloissa tehdään vuosittain noin 1,2 miljoonaa artroskooppista toimenpidettä polven rustovaurioiden hoitamiseksi. alle puolet tukikelpoisista potilaista valitsee tällä hetkellä hoidon. Tähänastisten tietojen perusteella NeoCart saattaa tarjota monille näistä potilaista turvallisen ja tehokkaan vaihtoehdon FDA: n hyväksynnällä.

”lääkärinä, joka hoitaa potilaita, joilla on polven rustovaurio, olen erittäin tietoinen siitä, miten rajoitetusti nykyiset hoitomuodot koskevat tätä yleistä ja vähävaraista tilaa”, sanoi David C. Flanigan, MD: n apulaisprofessori, ortopedian laitos, Ohion osavaltionyliopiston Wexner Medical Centerin ruston Restaurointiohjelman johtaja ja korkean tason tutkija vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa. ”Korjaamattomiin polven rustovaurioihin liittyvä kipu ja toimintakyvyn menetys voi merkittävästi rajoittaa näiden potilaiden kykyä ylläpitää päivittäisiä rutiinejaan ja johtaa usein muihin vakavampiin liitännäissairauksiin ajan myötä. Nopea toipuminen potilailla, jotka saivat tämän rustokudosimplantin verrattuna niihin, joille tehtiin mikromurtuma, osoittaa, että implantit, kuten NeoCart, voivat olla houkutteleva vaihtoehto potilaille, jotka etsivät parempaa elämänlaatua ja nopeampaa paluuta toimintakykyyn,” jatkoi Tri Flanigan.

faasin 3 kliinisen tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli kahden kynnysarvon vasteanalyysi, jossa mitattiin koos-kivun ja IKDC-toimintakyvyn paranemista kullakin NeoCart-hoitoa saaneella potilaalla vuoden kuluttua mikromurtumaa saaneeseen potilaaseen verrattuna. Kaksikynnysvaste määriteltiin potilaiksi, joilla koos pain-alipistearvioinnissa oli vähintään 12 pisteen paraneminen lähtötilanteeseen verrattuna ja subjektiivisessa IKDC-arvioinnissa 20 pisteen paraneminen. Tutkimuksessa arvioitiin myös muita kipuja, elämänlaatua ja toimintakykyä käyttäen KOOS-alalajien kaikkia viittä mittaria, mukaan lukien urheilu ja virkistys. Muutos lähtötilanteesta ja suhteellinen muutos NeoCart-ja mikromurtumahaarukoiden välillä mitattiin myös yhden vuoden kohdalla, mikä on toisin kuin muilla markkinoilla tai kehitteillä olevilla valmisteilla tehdyissä kliinisissä tutkimuksissa, joissa näitä muutoksia mitattiin kahden vuoden kuluttua. Tehoa ja turvallisuutta seurataan vielä kolmen vuoden ajan, ja Histogeniikka odottaa, että potilaita seurataan jatkossa suunniteltuja analyysejä varten, mukaan lukien aiempien kliinisten tutkimusten potilaat, jotka saivat NeoCart-hoitoa.

molempien tutkimusryhmien demografiat olivat samanlaiset ja edustivat potilasryhmää, jonka tarkoituksena oli varmistaa mikromurtuman suotuisa vaste, mukaan lukien potilaat, joiden keski-ikä oli noin 39 vuotta ja painoindeksi (BMI) noin 27. Lisäksi leesion keskikoko oli 2, 1 cm NeoCart-haarassa ja 1, 8 cm mikromurtumahaarassa. Hoitohaarojen välillä ei ollut muita merkittäviä eroja.

primaarista päätetapahtumaa koskevat tulokset (kahden kynnysarvon vasteanalyysi yhden vuoden kuluttua hoidosta) on esitetty seuraavassa lyhyesti.:

NeoCart Microfracture
Positive
Responders
Responder
Rate
Positive
Responders
Responder
Rate
Difference
ITT 121/170 71.2% 49/79 62.0% 9.2 p=0.1877
mITT 121/163 74.2% 49/79 62.0% 12.2 P=0.0714
kohdeltuna 120/162 74.1% 50/80 62.5% 11.6 p=0.0735
pöytäkirjaa kohti 118/155 76.1% 43/65 66.2% 10.0 p=0.1362

kliinisessä tutkimuksessa saatuja keskeisiä lisähavaintoja ovat:

Neocartissa todettiin tilastollisesti merkitsevää kivun ja toimintakyvyn paranemista sekä vuoden että kahden vuoden kuluttua hoidosta Koos-ja IKDC-pisteiden muutoksilla mitattuna.

KOOS pain score (mITT-populaatio)
muutos lähtötilanteesta
(Neocartin lähtötilanne = 54, 0; Mikromurtuman lähtötilanne = 52.4)
NeoCart Mikromurtuma
käynti N keskiarvo N keskiarvo p-arvo
3-kuukautta 160 24.1 75 22.4 0.0487*
6-kuukautta 157 28.6 75 27.0 0.0819
1-vuosi 158 31.4 72 28.7 0.0239*
2-vuotta 87 32.2 34 28.9 0.0080*
3-vuotta 39 34.3 16 30.7 0.1071
* tilastollisesti merkitsevä
IKDC Subjektiivinen polvitutkimuksen pistemäärä (mITT-populaatio)
muutos lähtötilanteesta
(Neocartin lähtötilanne = 40, 3; Mikromurtuman lähtötilanne = 40.0)
NeoCart Mikromurtuma
käynti N keskiarvo N keskiarvo p-arvo
3-kuukautta 159 13.7 76 14.5 0.9686
6-kuukautta 156 24.4 74 22.4 0.1572
1-vuosi 158 33.1 71 28.3 0.0126*
2-vuotta 87 35.3 34 30.2 0.0366*
3-vuotta 38 39.9 16 32.6 0.2691
* tilastollisesti merkitsevä

Neocart, pisimmällä hoito Histogenics restorative cell therapy platform, on toiminnallinen rusto, joka yhdistää läpimurtoja biotekniikan, biomateriaalien ja solujen käsittely parantaa autologisen ruston korjaus prosessi. Neocart, joka on yksi tiukimmin tutkituista korjaavista soluhoidoista ortopediseen käyttöön, yhdistää potilaan omat solut vahvistettuun kolmiulotteiseen tukirakenteeseen, joka on suunniteltu nopeuttamaan paranemista ja vähentämään kipua. Neocartin kyky toimia rustojen tavoin hoidon aikana saattaa mahdollistaa sen, että potilaat voivat palata työhön ja päivittäisiin toimiin nopeammin kuin tällä hetkellä käytettävissä olevat hoitovaihtoehdot, kuten mikromurtuma.

Histogenics pyytää parhaillaan tapaamista FDA: n kanssa keskustellakseen tiedoista ja mahdollisesta BLA: n toimittamisesta. Lisäksi Histogenics aikoo esittää tutkimuksen täydelliset tulokset tulevissa lääketieteellisissä konferensseissa ja pyrkii julkaisemaan tiedot yhdessä tai useammassa vertaisarvioidussa lehdessä.

Conference Call and Webcast Information

Histogenics management järjestää konferenssipuhelun keskiviikkona 5.syyskuuta 2018 kello 8.30 EDT. Histogenicsin huomautusten jälkeen järjestetään kysymys-ja vastausistunto. Live-Puheluun voi osallistua soittamalla numeroon (877) 930-8064 (kotimainen) tai (253) 336-8040 (kansainvälinen) ja ilmoittamalla Konferenssinumero 8764946 viidestä kymmeneen minuuttia ennen puhelun alkua.

jos haluat nähdä esityksen suorana webcast-lähetyksenä Histogenics-sivuston” Investor Relations ” – sivulla, klikkaa tästä. Uusinta webcastista arkistoidaan Histogenicsin verkkosivuille noin 60 päivän ajan esityksen jälkeen.

Tietoja Histogenics Corporationista

Histogenics (Nasdaq: HSGX) on johtava restoratiivisten soluhoitojen kehittämisessä, jotka voivat tarjota nopeasti alkavaa kivunlievitystä ja palauttaa toimintakyvyn. Histogenicsin johtava tutkimusvalmiste, NeoCart, on suunniteltu rakentamaan potilaan oma polven rusto uudelleen kivun hoitamiseksi alkulähteellä ja mahdollisesti estämään potilaan etenemistä nivelrikkoon. NeoCart on yksi tiukimmin tutkituista korjaavista soluhoidoista ortopediseen käyttöön. NeoCart on suunniteltu suoriutumaan nivelen hyaliiniruston tavoin hoitohetkellä, minkä seurauksena se voi tarjota potilaille nopeampaa kivunlievitystä ja nopeutettua toipumista nykyiseen hoitostandardiin verrattuna. Histogenicsin teknologia-alustaa voidaan käyttää monenlaisiin täydentäviin soluterapian käyttöaiheisiin. Lisätietoja Histogeniikasta ja Neocartista on osoitteessa www.histogenics.com.

tulevaisuutta koskevat lausumat

useat tämän tiedotteen lausumat ovat arvopaperilainsäädännön mukaan” tulevaisuutta koskevia lausumia”. Sellaiset sanat kuin muun muassa ”ennakoida”, ”uskoa”, ”osata”, ”osata”, ”odottaa”, ”arvioida”, ”suunnitella”, ”tavoitella”, ”saattaa”, ”suunnitella”, ”ennustaa”, ”suunnitella”, ”tavoitella”, ”todennäköisesti”, ”pitäisi”, ”tahtoo” ja ”tahtoisi” tai näiden termien ja vastaavien ilmausten tai sanojen kielteinen vaikutus ilmaisevat tulevaisuuteen katsovia lausuntoja. Tulevaisuutta koskevat lausumat perustuvat nykyisiin odotuksiin, joihin liittyy riskejä, olosuhteiden muutoksia, oletuksia ja epävarmuustekijöitä.

tärkeitä tekijöitä, jotka voivat saada todelliset tulokset eroamaan olennaisesti Histogenicsin tulevaisuutta koskevissa lausunnoissa esitetyistä tuloksista, ovat muun muassa: Neocartin mahdollisuudet polven rustovaurioiden hoitona; odotukset niiden keskustelujen ajoituksesta ja onnistumisesta FDA: n kanssa, jotka koskevat neocartia koskevan biologisen lisenssihakemuksen jättämistä; ajoitus, siihen liittyvät kustannukset ja kyky saada ja ylläpitää viranomaishyväksyntää Neocartille tai mille tahansa tuoteehdokkaalle, sekä hyväksyttyjen tuotteiden merkinnät; markkinoiden koko ja potentiaalinen potilasjoukko markkinoilla, joilla Histogenicsin ja sen kumppaneiden odotetaan kilpailevan; päivitetty tai Tarkennettu tieto, joka perustuu Histogenicsin kliinisten tietojen jatkuvaan tarkasteluun ja laadunvalvontaan; Histogenicsin tuoteehdokkaiden kehittämisen ja kaupallistamisen laajuus, edistyminen, ajoitus, laajentaminen ja kustannukset; kyky saada ja ylläpitää viranomaishyväksyntää kriittisten neocart-raaka-aineiden vertailukelpoisuudelle sen teknologiansiirron ja valmistuspaikan siirtymisen jälkeen; Histogenicsin Kulut ja tulot; Histogenicsin kyky saada lisää velkaa tai omaa pääomaa sekä muita tekijöitä, jotka on kuvattu Histogenicsin lomakkeen 10-K Vuosikertomuksen 31. joulukuuta 2017 päättyneeltä vuodelta ja lomakkeen 10-Q neljännesvuosiraportin 30. kesäkuuta 2018 päättyneeltä vuosineljännekseltä jaksoissa ”riskitekijät” ja ”johdon keskustelu ja analyysi taloudellisesta tilasta ja toiminnan tuloksista”. www.sec.gov. Edellä kuvattujen riskien lisäksi Histogenicsin lomaketta 10-K koskevassa vuosikertomuksessa ja lomaketta 10-Q koskevassa Neljännesvuosiraportissa myös nykyiset lomaketta 8-K koskevat raportit ja muut SEC: hen liittyvät viilaukset, muut tuntemattomat tai arvaamattomat tekijät voivat vaikuttaa Histogenicsin tuloksiin.

ei ole varmuutta siitä, toteutuvatko Histogeniikan ennakoimat todelliset tulokset tai kehityssuunnat, tai vaikka ne toteutuisivatkin olennaisesti, että niillä on Histogeniikkaan odotettuja seurauksia tai vaikutuksia. Näin ollen ei voida antaa varmuutta siitä, että tällaisissa tulevaisuutta koskevissa lausunnoissa ja arvioissa esitetyt tulokset saavutetaan.

kaikki kirjalliset ja suulliset eteenpäin katsovat lausumat, jotka ovat Histogeniikan tai sen puolesta toimivan henkilön ansiota, on nimenomaisesti hyväksytty kokonaisuudessaan tässä esitetyillä tai tarkoitetuilla varoituslauseilla. Histogenics varoittaa sijoittajia luottamasta liikaa Histogenicsin antamiin tai sen puolesta annettuihin tulevaisuuteen suuntautuviin lausuntoihin. Tämän tiedotteen tiedot annetaan vasta tämän tiedotteen julkaisupäivästä alkaen, eikä Histogenics sitoudu, eikä varsinkaan hylkää mitään velvollisuutta, päivittämään tai tarkistamaan julkisesti mitään tulevaisuutta koskevia lausuntoja, joko uusien tietojen, tulevien tapahtumien tai muiden syiden vuoksi.


Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.