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‒ Fase 3 di Sperimentazione Clinica di NeoCart Non Ha soddisfatto l’Endpoint Primario di un Miglioramento Statisticamente Significativo nel Dolore e Funzione in una Doppia Soglia di Risponditore Analisi di Un Anno Dopo il Trattamento Rispetto a Microfracture ‒
‒ NeoCart Dimostrato Statisticamente Significativa e Clinicamente Significativi Miglioramenti sulla Doppia Soglia Risponditore Analisi di Sei Mesi Dopo il Trattamento e Quasi Tutto il Dolore e la Funzione di Misure Rispetto a Microfracture Uno e Due Anni Dopo il Trattamento ‒
‒ Dati Favorevolmente Rispetto ad Altri Prodotti presenti sul Mercato o in Sviluppo Per guida da parte della U. S. Food and Drug Administration ‒
‒ Azienda per discutere i piani per la presentazione della domanda di licenza Biologics con U. S. Food and Drug Administration ‒
‒ Azienda per ospitare Conference Call e Webcast Oggi alle 8:30 am ET ‒

WALTHAM, Mass., Settembre. 05, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) Hist Histogenics Corporation (Histogenics) (Nasdaq: HSGX), leader nello sviluppo di terapie cellulari riparative che possono offrire un sollievo dal dolore ad esordio rapido e una funzione ripristinata, ha annunciato oggi che il suo studio clinico di fase 3 su NeoCart non ha soddisfatto l’endpoint primario di un miglioramento statisticamente significativo del dolore e della funzione in un’analisi con responder a doppia soglia un anno dopo il trattamento rispetto alla microfrattura. Nella popolazione Intent to Treat modificata (mITT) (che esclude i pazienti randomizzati ma non trattati con NeoCart), 74.il 2% dei pazienti NeoCart ha mostrato miglioramenti clinicamente significativi nel dolore e nella funzione rispetto al 62,0% dei pazienti con microfrattura ad un anno (p=0,071). Tuttavia, in questa popolazione di mITT, i pazienti trattati con NeoCart hanno ottenuto un miglioramento statisticamente significativo del dolore e della funzione (p=0,018) sei mesi dopo il trattamento rispetto ai pazienti trattati con microfrattura. Sia NeoCart che microfrattura sono stati ben tollerati e hanno mostrato forti profili di sicurezza.

“Sulla base della totalità dei dati generati nello studio clinico di fase 3, continuiamo a credere nel potenziale di NeoCart come trattamento per il danno alla cartilagine del ginocchio. Quando abbiamo progettato il nostro studio clinico di fase 3 nel 2009, abbiamo fissato un livello clinico molto alto per NeoCart e abbiamo mancato di poco di raggiungere l’endpoint primario dello studio con significatività statistica solo da due rispondenti alla microfrattura dei 249 pazienti che hanno partecipato allo studio. Mentre il gruppo di trattamento con NeoCart ha mostrato una risposta già tre mesi dopo il trattamento che è continuato per due anni, il tasso di risposta alla microfrattura è stato migliore del previsto, il che ha influenzato le statistiche. Siamo incoraggiati dai risultati e crediamo di avere un prodotto significativamente differenziato che, se approvato, può competere efficacemente e fornire a medici e pazienti un’opzione di trattamento benefica che può far crescere il mercato”, ha dichiarato Adam Gridley, presidente e amministratore delegato di Histogenics. “Continuiamo ad analizzare i dati e stiamo programmando un incontro con la FDA per discutere i risultati e prepararci per una potenziale presentazione di una domanda di licenza biologica per NeoCart. Desideriamo riconoscere e ringraziare i pazienti e gli investigatori che hanno partecipato allo studio e hanno condiviso le loro esperienze positive con NeoCart”, ha dichiarato Gridley.

Si ritiene che lo studio clinico NeoCart Phase 3 sia il più grande e il primo studio clinico randomizzato progettato prospetticamente in Nord America che valuta la sicurezza e l’efficacia di una terapia cellulare riparativa per trattare i danni alla cartilagine del ginocchio. Si ritiene inoltre che sia l’unico studio con un endpoint di analisi risponditore a doppia soglia. Come parte dell’analisi prospettica dei dati, Histogenics ha raccolto una varietà di endpoint di esito segnalati dai pazienti, incluse tutte le misure del punteggio KOOS (Knee Injury and Osteoartrite Outcomes Score) e del punteggio IKDC (International Knee Documentation Committee), che sono valutazioni convalidate e centrate sul paziente del dolore e della funzione comunemente utilizzate negli attuali studi clinici sulle terapie della cartilagine. Su tutte, tranne una di queste misure, due delle quali vengono utilizzate come endpoint primari negli studi clinici in corso da parte di terzi negli Stati Uniti per altre terapie, NeoCart ha dimostrato una superiorità statisticamente significativa rispetto alla microfrattura a uno e due anni.

Lo studio clinico di fase 3 è il primo studio prospetticamente arruolato coerente con le attuali linee guida della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, che prevede l’uso della microfrattura come trattamento di confronto negli studi per riparare i danni alla cartilagine del ginocchio. La guida FDA pubblicata richiede anche specificamente una popolazione di studio che, date le limitazioni cliniche e i risultati variabili della microfrattura, crediamo fornisca risultati più favorevoli di quelli che si vedono tipicamente nella microfrattura sia in letteratura che in un ambiente reale.

“Siamo soddisfatti delle prestazioni complessive di NeoCart in questo trial clinico di fase 3 e i dati confermano il feedback che abbiamo ricevuto da molti degli investigatori che hanno partecipato allo studio. Soprattutto, i pazienti trattati con NeoCart hanno mostrato un recupero precoce e prolungato dal dolore e un ritorno alla funzione clinicamente significativo. I dati di questo studio sono anche coerenti con i risultati osservati in precedenti studi clinici su NeoCart e con i dati biomeccanici generati come parte della nostra collaborazione con la Cornell University”, ha affermato Lynne Kelley, MD, Chief Medical Officer of Histogenics. “Mentre stiamo continuando ad analizzare i dati, abbiamo già visto una serie di risultati importanti, tra cui un miglioramento statisticamente significativo di NeoCart rispetto alla microfrattura in lesioni di dimensioni superiori a 2 cm e pazienti con indice di massa corporea più alto. Pensiamo che risultati come questi saranno una parte importante delle nostre discussioni pianificate con la FDA, così come con i medici se NeoCart è approvato”, ha continuato il dottor Kelley.

Ci sono circa 1,2 milioni di procedure artroscopiche condotte ogni anno per trattare i difetti della cartilagine del ginocchio negli Stati Uniti, con meno di metà di pazienti eleggibili che attualmente eleggono per ricevere il trattamento. Sulla base dei dati generati fino ad oggi, NeoCart può offrire a molti di questi pazienti un’alternativa sicura ed efficace, soggetta all’approvazione della FDA.

“Come medico che cura i pazienti con danni alla cartilagine del ginocchio, sono profondamente consapevole delle limitazioni degli attuali approcci terapeutici per questa condizione comune e sottoservita”, ha detto David C. Flanigan, MD Professore associato, Dipartimento di Ortopedia, Direttore, Programma di restauro della cartilagine presso l’Ohio State University Wexner Medical Center, e un investigatore ad alta iscrizione nella fase 3 sperimentazione clinica. “Il dolore e la perdita di funzione associati a lesioni della cartilagine del ginocchio non corrette possono limitare significativamente la capacità di questi pazienti di mantenere la loro routine quotidiana e spesso porta ad altre comorbidità più gravi nel tempo. Il rapido recupero per i pazienti che hanno ricevuto questo impianto di tessuto cartilagineo rispetto a quelli sottoposti a microfrattura indica che gli impianti, come NeoCart, possono essere un’alternativa attraente per i pazienti che cercano una migliore qualità della vita e un ritorno più rapido alla funzione”, ha continuato il Dr. Flanigan.

L’endpoint primario per lo studio clinico di fase 3 era un’analisi con responder a doppia soglia che misurava il miglioramento dei punteggi del dolore di KOOS e della funzione IKDC per ciascun paziente trattato con NeoCart rispetto a quelli trattati con microfrattura un anno dopo il periodo di trattamento. I responder a doppia soglia sono stati definiti come pazienti che, rispetto alle loro misurazioni al basale, hanno avuto un miglioramento di almeno 12 punti nella valutazione del sub-punteggio KOOS pain e un miglioramento di 20 punti nella valutazione soggettiva IKDC. Lo studio ha anche valutato ulteriori dolori, qualità della vita e risultati funzionali utilizzando tutte e cinque le misure delle sottoscale KOOS, inclusi Sport e ricreazione. Anche la variazione rispetto al basale e la variazione relativa tra i bracci NeoCart e microfrattura è stata misurata a un anno, in contrasto con gli studi clinici su altri prodotti, sul mercato o in fase di sviluppo, che hanno misurato queste variazioni a due anni. L’efficacia e la sicurezza continueranno ad essere seguite per tre anni e Histogenics prevede di monitorare ulteriormente i pazienti per le future analisi pianificate, compresi i pazienti provenienti da precedenti studi clinici che hanno ricevuto un trattamento con NeoCart.

I dati demografici per entrambi i bracci dello studio erano simili e rappresentavano una popolazione di pazienti destinata a garantire una risposta favorevole alla microfrattura, inclusi pazienti con un’età media di circa 39 anni e un indice di massa corporea (BMI) di circa 27. Inoltre, la dimensione media della lesione è stata di 2,1 cm nel braccio NeoCart e di 1,8 cm nel braccio microfrattura. Non sono state riscontrate altre differenze significative tra i bracci di trattamento.

I risultati relativi all’endpoint primario (analisi con risposta a doppia soglia un anno dopo il trattamento) sono riassunti di seguito:

NeoCart Microfracture
Positive
Responders
Responder
Rate
Positive
Responders
Responder
Rate
Difference
ITT 121/170 71.2% 49/79 62.0% 9.2 p=0.1877
mITT 121/163 74.2% 49/79 62.0% 12.2 P=0.0714
Come Trattate 120/162 74.1% 50/80 62.5% 11.6 p=0.0735
Per il Protocollo 118/155 76.1% 43/65 66.2% 10.0 p=0.1362

principali risultati di studi clinici includono:

NeoCart ha dimostrato miglioramenti statisticamente significativi nel dolore e nella funzione sia a uno che a due anni dopo il trattamento, come misurato dalle variazioni dei punteggi KOOS e IKDC.

Punteggio del dolore KOOS (popolazione mITT)
Variazione rispetto al basale
(NeoCart Basale = 54,0; Microfrattura Basale = 52.4)
NeoCart Microfracture
Visita N Media N Media P-Value
3-mesi 160 24.1 75 22.4 0.0487*
6-mesi 157 28.6 75 27.0 0.0819
1-anno 158 31.4 72 28.7 0.0239*
2-anni 87 32.2 34 28.9 0.0080*
3-anni 39 34.3 16 30.7 0.1071
* Statisticamente significativa
IKDC soggettiva ginocchio punteggio per l’esame (mITT Popolazione)
Cambiamento dal Basale
(NeoCart Baseline = 40.3; Microfracture Baseline = 40.0)
NeoCart Microfracture
Visita N Media N Media P-Value
3-mesi 159 13.7 76 14.5 0.9686
6-mesi 156 24.4 74 22.4 0.1572
1-anno 158 33.1 71 28.3 0.0126*
2-anni 87 35.3 34 30.2 0.0366*
3-anni 38 39.9 16 32.6 0.2691
* Statisticamente significativa

NeoCart, la maggior parte delle terapie avanzate da Histogenics ristoratore terapia cellulare piattaforma, è funzionale cartilagine che combina le innovazioni nel campo della bio-ingegneria, biomateriali e cellule processing per migliorare la cartilagine autologa processo di riparazione. NeoCart, che è una delle terapie cellulari riparative più rigorosamente studiate per uso ortopedico, fonde le cellule di un paziente con un’impalcatura tridimensionale fortificata progettata per accelerare la guarigione e ridurre il dolore. La capacità di NeoCart di funzionare come la cartilagine al momento del trattamento può consentire ai pazienti di tornare al lavoro e alle attività quotidiane più rapidamente rispetto alle opzioni di trattamento attualmente disponibili come la microfrattura.

Histogenics è in procinto di richiedere un incontro con la FDA per discutere i dati e una potenziale presentazione BLA. Inoltre, Histogenics intende presentare i risultati completi dello studio alle prossime conferenze mediche e cercherà di pubblicare i dati in una o più riviste peer reviewed.

Conference Call e Webcast Informazioni

Histogenics management ospiterà una conference call il Mercoledì, settembre 5, 2018 a 8:30am EDT. Una sessione di domande e risposte seguirà le osservazioni di Histogenics. Per partecipare alla chiamata dal vivo, si prega di comporre (877) 930-8064 (nazionale) o (253) 336-8040 (internazionale) e fornire l’ID conferenza 8764946 cinque a dieci minuti prima dell’inizio della chiamata.

Per accedere al webcast audio live della presentazione sulla pagina “Investor Relations” del sito Histogenics, cliccare qui. Un replay del webcast sarà archiviato sul sito web di Histogenics per circa 60 giorni dopo la presentazione.

Informazioni su Histogenics Corporation

Histogenics (Nasdaq: HSGX) è un leader nello sviluppo di terapie cellulari riparative che possono offrire un rapido sollievo dal dolore e una funzione ripristinata. Il prodotto sperimentale principale di Histogenics, NeoCart, è progettato per ricostruire la cartilagine del ginocchio di un paziente per trattare il dolore alla fonte e potenzialmente prevenire la progressione di un paziente verso l’osteoartrite. NeoCart è una delle terapie cellulari riparative più rigorosamente studiate per uso ortopedico. NeoCart è progettato per eseguire come cartilagine ialina articolare al momento del trattamento e, di conseguenza, può fornire ai pazienti un sollievo dal dolore più rapido e un recupero accelerato rispetto allo standard attuale di cura. La piattaforma tecnologica di Histogenics ha il potenziale per essere utilizzata per un’ampia gamma di indicazioni aggiuntive per la terapia cellulare riparativa. Per ulteriori informazioni su Histogenics e NeoCart, visitare www.histogenics.com.

Dichiarazioni previsionali

Varie dichiarazioni contenute in questo comunicato sono “dichiarazioni previsionali” ai sensi delle leggi sui valori mobiliari. Parole come, ma non limitato a, “prevedere”, “ritenere”, “può”, “potrebbe”, “aspettarsi”, “stimare”, “design”, “obiettivo”, “intende”, “può” “potrebbe” “obiettivo”, “pianificare”, “prevedere”, “progettare”, “obiettivo” “probabile”, “dovrebbe”, “sarà”, e “sarebbe,”o il negativo di questi termini e espressioni simili, o parole, identificare dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali si basano sulle aspettative attuali che comportano rischi, cambiamenti nelle circostanze, ipotesi e incertezze.

fattori Importanti che potrebbero determinare risultati effettivi differiscano materialmente da quelli enunciati nella Histogenics’ dichiarazioni previsionali includono, tra gli altri: NeoCart potenziale come trattamento per la cartilagine del ginocchio danno; le aspettative per quanto riguarda la tempistica e il successo di discussioni con la FDA per quanto riguarda la presentazione di una biologics license application per NeoCart; i tempi, le spese associate e la capacità di ottenere e mantenere l’approvazione di regolamentazione di NeoCart o qualsiasi prodotto di candidati, e l’etichettatura per qualsiasi prodotti approvati; la dimensione del mercato potenziale popolazione di pazienti nei mercati in cui Histogenics’ e i suoi partner si aspetta di competere; aggiornato o raffinato dei dati sulla base di Histogenics’ continua revisione e analisi di controllo di qualità dei dati clinici; l’ambito di applicazione, di progresso, di temporizzazione, di espansione, e i costi di sviluppo e commercializzazione di Histogenics’ prodotto candidati; la capacità di ottenere e mantenere l’approvazione di regolamentazione per quanto riguarda la comparabilità dei critici NeoCart materie prime, a seguito del suo trasferimento tecnologico e di produzione di transizione; Histogenics le aspettative per quanto riguarda le spese e le entrate; Histogenics la capacità di ottenere ulteriori di debito o di capitale proprio e di altri fattori che sono descritte nella sezione “Fattori di Rischio” e “Gestione di Discussione e Analisi della situazione Finanziaria e Risultati delle Operazioni” sezioni di Histogenics’ Annual Report on Form 10-K per l’anno conclusosi il 31 dicembre 2017 e Relazione Trimestrale su Modulo 10-Q per il trimestre conclusosi il 30 giugno 2018, che sono file con la SEC e disponibile sul sito web di SEC www.sec.gov. Oltre ai rischi sopra descritti e nella relazione annuale di Histogenics sul modulo 10-K e nelle relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, nelle attuali relazioni sul modulo 8-K e in altri documenti depositati presso la SEC, anche altri fattori sconosciuti o imprevedibili potrebbero influenzare i risultati di Histogenics.

Non vi può essere alcuna garanzia che i risultati effettivi o gli sviluppi previsti dall’istogenica saranno realizzati o, anche se sostanzialmente realizzati, che avranno le conseguenze o gli effetti attesi sull’istogenica. Pertanto, non si può garantire che i risultati indicati in tali dichiarazioni e stime previsionali saranno raggiunti.

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